MDS尚无满意的治疗方法，MDS国际预后积分系统(IPSS)是依据患者血细胞减少的数量、骨髓中原始细胞比例及染色体核型评价预后，是指导治疗的一个基本工具，低危0分;中危-1 (Int-1)0.5～1分;中危-2(Int-2) 1.5～2分;高危≥2.5分。对于低危或者Int-1级患者治疗主要是改善生活质量，采用支持治疗、促造血、诱导分化和生物反应调节剂等治疗，而Int-2级和高危组MDS主要是提高存活，采用AML的联合化疗方案和造血干细胞移植。

　　1.支持治疗：对于严重贫血和有出血症状者可输注红细胞和血小板。粒细胞减少和缺乏者应注意防治感染。长期输血者应注意使用除铁治疗。

　　2.促造血治疗：能使部分患者改善造血功能。可使用雄激素，如司坦唑醇、11-庚酸睾丸酮等;造血生长因子，如G-CSF、红细胞生成素(Epo)等。

　　3.诱导分化治疗：可使用全反式维A酸和1,25-(OH)↓2-D↓3，少部分患者血象改善。造血生长因子(如GCSF联合Epo)也有诱导分化剂作用。

　　4.生物反应调节剂：沙利度胺及其衍生物对5q↑-综合症有较好疗效。免疫抑制治疗低危组MDS目前尚有争论。

　　5.去甲基化药物：MDS抑癌基因启动子存在DNA高度甲基化，可以导致基因缄默，去甲基化药物5-氮杂胞苷能够减少患者的输血量，提高生活质量，延迟向AML转化，但对总生存率没有影响。地西他滨作用机制与5-氮杂胞苷类似，CR率约14%。

　　6.联合化疗：对于脏器功能良好的MDS患者可考虑联合化疗，如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷，预激化疗部分患者能获一段缓解期。MDS化疗后骨髓抑制期长，要注意加强支持治疗和隔离保护。

　　7.异基因造血干细胞移植：这是目前唯一能治愈MDS的疗法。由于MDS多为老年患者，移植相关死亡率偏高，低危患者既往较少移植。近来随着降低强度的非清髓性造血干细胞移植技术日益成熟，移植能用于更多低危MDS患者。IPSS-Int-2和高危者，尤其是年轻、原始细胞增多和伴有预后不良染色体核型者首先应考虑是否移植。

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